Cette fois, c’est fait ! Le premier traitement conçu à partir du système d’édition du génome Crispr vient d’être approuvé par l’Agence européenne du médicament (EMA). L’autorité sanitaire a demandé, vendredi 15 décembre, à la Commission européenne d’autoriser officiellement le Casgevy pour des patients de plus de 12 ans souffrant de formes graves de drépanocytose ou de bêta-thalassémie, deux pathologies sanguines d’origine génétique particulièrement handicapantes.
Cette étape relevant de la simple formalité, il appartiendra alors aux Etats membres de déterminer les conditions d’utilisation du traitement et son coût. Mais après le feu vert accordé le 16 novembre par l’agence de santé britannique et celui délivré le 8 décembre par la Food and Drug Administration américaine, les start-up Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics qui ont conçu le produit peuvent se féliciter d’avoir fait carton plein.
Avec 300 000 à 400 000 enfants naissant chaque année avec cette pathologie, la drépanocytose constitue la maladie monogénique la plus répandue dans le monde. Dans le sang des personnes affectées, les globules rouges prennent la forme de faucilles, d’où son autre nom, anémie falciforme. Non seulement les cellules sanguines ne transportent plus aussi bien l’oxygène mais elles ont tendance à s’agglutiner et à créer des caillots. Outre l’anémie chronique, qui nécessite des transfusions, les patients souffrent alors de crises douloureuses qui peuvent aussi entraîner la détérioration de divers organes, des accidents vasculaires cérébraux et des décès précoces.
Effets indésirables modérés
Lors du dernier Sommet international sur l’édition du génome, qui s’est tenu à Londres du 6 au 8 mars, l’Américaine Victoria Gray, 37 ans, avait bouleversé l’assistance en relatant les multiples hospitalisations et les intenses souffrances qui avaient ponctué sa vie depuis l’enfance. La jeune mère de famille avait surtout insisté sur la façon dont le traitement, dont elle avait été la première bénéficiaire, trois ans auparavant, avait transformé sa vie : « Je suis la preuve que des miracles peuvent survenir », déclarait-elle.
Les résultats de l’essai clinique, rappelés par l’EMA, ont, il est vrai, de quoi impressionner. Vingt-neuf patients entre 12 et 35 ans, parmi lesquels 6 adolescents y participaient, tous souffrant de formes sévères de la drépanocytose. Parmi eux, 28 n’ont plus enduré, pendant au moins douze mois, aucune des terribles crises vaso-inclusives dont ils souffraient et qui les conduisaient à l’hôpital.
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