La Food and Drug Administration américaine a approuvé, le 8 décembre, la première thérapeutique au monde fondée sur la technologie d’édition de gènes Crispr, pour traiter la drépanocytose chez des patients de plus de 12 ans. Cette anémie, due à une atteinte de l’hémoglobine d’origine génétique, entraîne notamment des crises particulièrement douloureuses au niveau des os ; elle est aussi associée à un risque accru d’accidents vasculaires cérébraux, d’infections…
Fabriqué par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics, le nouveau médicament, appelé Casgevy, offre l’espoir d’une guérison en corrigeant l’anomalie génétique de façon pérenne dans les cellules souches du patient, prélevées puis réinjectées après traitement. Une demande de mise sur le marché européen est en cours d’examen.
La mise au point des ciseaux moléculaires Crispr avait valu le prix Nobel de chimie à la Française Emmanuelle Charpentier et à l’Américaine Jennifer Doudna en 2020. Cette technologie a révolutionné la manipulation du génome par sa précision et sa plus grande facilité d’utilisation par rapport aux outils précédents.
Contribuer
L’espace des contributions est réservé aux abonnés.
Abonnez-vous pour accéder à cet espace d’échange et contribuer à la discussion.